Генетики нашли способ побороть сердечную недостаточность
Группа американских генетиков совершила значительный шаг в лечении сердечной недостаточности, разработав генную терапию, восстанавливающую функции пораженного органа. Исследование было проведено специалистами Института сердечно-сосудистых исследований и обучения Норы Экклз Харрисон при Университете Юты и опубликовано в журнале npj Regenerative Medicine.
В центре метода находится особый белок — кардиомостовый интегратор 1 (cBIN1), дефицит которого характерен для пациентов с сердечной недостаточностью. Учёные разработали методику, позволяющую доставлять гены, отвечающие за производство этого белка, непосредственно в клетки сердечной мышцы с помощью специально подготовленного вирусного вектора.
Исследователи провели эксперимент на свиньях с искусственно вызванной сердечной недостаточностью. Животным вводили модифицированный вирус, который через кровь доставлял ген cBIN1 в миокард. После введения препарата сердечные клетки начинали сами производить недостающий белок, что приводило к восстановлению функциональности органа.
Результаты оказались впечатляющими: все четыре свиньи, получившие генную терапию, выжили, тогда как контрольная группа, лишенная лечения, погибла в течение нескольких месяцев. Показатели работы сердца после терапии приблизились к нормальным значениям, демонстрируя эффективность метода.
"В истории исследований сердечной недостаточности мы не видели такой эффективности", — отметил Робин Шоу, один из руководителей исследовательской группы.
По его словам, эта методика может стать переломным моментом в лечении заболевания, которым страдают миллионы людей во всем мире.
Сердечная недостаточность является одной из ведущих причин смертности во многих странах. Заболевание развивается, когда сердце не способно эффективно перекачивать кровь, что приводит к нарушению кровоснабжения органов и тканей. Существующие методы лечения направлены преимущественно на облегчение симптомов, но не устраняют первопричину болезни.
Коллектив исследователей уже работает над адаптацией метода для безопасного применения у людей. Команда планирует подать заявку на проведение первой фазы клинических испытаний на людях уже в сентябре 2025 года. В случае успеха новая генная терапия может радикально изменить подход к лечению сердечной недостаточности и спасти миллионы жизней.